腦癱患者的福音!新臨床試驗顯示干細胞療法可取
博雅干細胞 · 2020/01/10
腦癱是一種嚴重危害兒童健康的疾病。雖然其病因、發病機制及臨床表現已基本明確,但關于腦癱的治療目前還沒有比較理想的方法。干細胞移植最近幾年已逐漸成為腦癱治療的熱點。本文就干細胞移植治療腦癱的研究進展進行敘述,幫助大家進一步了解腦癱治療的發展。

本文轉載自"博雅干細胞"。

最近,一則“雙療程干細胞療法改善腦癱患者的運動機能”受到關注。也讓人們對干細胞治療腦癱有更多的認識和期待。

這是發表在《國際干細胞研究》雜志上的研究結果[2]。研究人員探討了干細胞雙療程療法是否比單療程更具優勢。他們招募了兩組12歲及以下的腦癱患兒,并注射了提取自臍帶的干細胞,兩組患兒分別接受了一個療程以及兩個療程(間隔六個月)的干細胞脊柱注射治療。


研究結果顯示,這種細胞注射的療法沒有產生明顯的副作用,而且受治療兒童的運動能力均能得到了有效改善。不過,兩個療程的治療效果更為明顯,表明兩個療程的細胞療法非??扇?。

這樣的研究結果,激發了人們對干細胞治療腦癱更多的興趣。

為什么干細胞具有治療腦癱的潛力?

腦性癱瘓(腦癱)是指出生前至生后 12 個月內各種原因引起的非進行性腦損傷所致綜合征,主要表現為運動障礙和姿勢異常,常伴隨感覺、知覺、認知、社交和行為障礙、癲癇及繼發骨骼肌肉等問題,是導致兒童殘疾的重要原因之一。全球統計結果顯示,近 40 年腦癱在活產兒中的發生率為2‰ ~ 3.5‰[1]。

考察文獻可知,在特定條件刺激下,體外培養的神經干細胞具有自我更新和多向分化潛能,在適當條件下可分化為神經元細胞、星形膠質細胞及少突膠質細胞。神經干細胞不僅可修復神經元的缺失,還可修復損傷的神經膠質細胞。

根據《中國生育健康雜志》2005年第16卷第4期的記載,北京海軍總醫院為一名出生70多天的小兒腦性癱瘓女嬰進行了神經干細胞移植手術。治療后,經觀察測評,這名患兒的智力發育追趕上了同齡小兒,智力運動評估從入院時不足1月齡基本達到了3月齡。經軍事醫學科學院情報部門檢索證實,這種用神經干細胞腦移植的方法成功治療缺血缺氧性小兒腦性癱瘓,尚屬全球首例。


除了神經干細胞,間充質干細胞也被應用到腦癱的治療研究中。2017年,通過衛計委備案的項目《臍帶間充質干細胞/神經干細胞治療小兒腦性癱瘓的臨床研究》已經正式啟動,旨在建立以干細胞移植為核心,集醫療、護理、康復、心理等為一體的規范化方案,延長患兒的生存時間,提高患兒生存質量,減輕家庭和社會負擔。

臨床效果如何?

在2012年,自體骨髓單個核細胞治療71例神經系統疾病患者的研究結果顯示,在治療的腦癱患者中,85%的腦癱患者神經功能缺陷得到改善,其中75% 的患者肌力改善,50%的患者語言功能得到改善[4]。

這樣的臨床數據讓很多人感到興奮。也在2012年,自體骨髓間充質干細胞治療1例合并視力受損的11歲腦癱患兒的臨床研究顯示[5],術中及術后隨訪未發現明顯不良反應,在不幫助的情況下該患者行走較前更穩定,移植后6個月視力電生理檢查顯示該患者的視力較前有明顯改善。

2013年,涉及60例腦癱患者的自體骨髓間充質干細胞的神經干細胞樣(NSC-like) 的細胞治療臨床研究也證明[6],在NSC-like細胞移植治療3個月和6個月后患者粗大運動功能測量積分與對照組相比明顯升高。并且,治療后隨訪6個月所有患者都存活,沒有觀察到與治療相關的不良反應。

在國內的文獻報道中[7],對 11 例GMFCS 評價為Ⅲ- V級的腦癱患兒,采取自體骨髓間充質干細胞移植治療后,隨訪 2 年,與對照組比較運動功能改善明顯,移植后 3 個月明顯顯效,并且未見明顯不良反應。

干細胞除了對先天性腦癱患者具有治療作用,對后天性腦部患者也具有一定的恢復作用。

國內團隊[8]發現給予4例缺血缺氧性腦病和4例腦炎后遺癥患兒進行干細胞移植治療后,經干細胞治療1療程后,其中2例近于植物生存的缺血缺氧性腦病患兒親屬均發現患者對刺激和言語的反應更加靈敏。而腦炎后遺癥患者效果最佳的 1例男孩,在經過移植干細胞治療后,患者停止了哭鬧,康復治療能夠配合,隨訪發現患兒學習依然保持患病前優秀。

諸多研究結果表面干細胞對于治療腦癱患者具有良好的作用,給千千萬萬個家庭帶來希望。

全球概況

干細胞治療腦癱的臨床試驗正在全球多個國家開展。根據clinicaltrials.gov網站的搜索結果,截止目前,全球共有近30項干細胞治療腦癱相關臨床試驗登記在該系統,所涉及干細胞類型有神經干細胞、骨髓干細胞、臍帶間充質干細胞等,其中有些項目已經完成,有些正在招募。


備注:表格數據整理自clinicaltrials.gov網站,N/A為Not Available

展望

干細胞治療是腦癱治療的熱點,開拓了中樞神經系統疾病治療的新視野。雖然干細胞治療在腦癱治療中具有很大前景,但細胞種類、應用時機、具體應用常規仍未建立,具體腦損傷類型和分布仍未明確,需要大樣本的科學依據論證。

隨著試驗的開展,干細胞療法有望成為臨床治療腦癱的有效措施,給更多患者帶來福音。近年來,不只是腦癱,干細胞治療還給其他許多難治性疾病帶來了新希望,國家也正在大力支持和推動干細胞技術的臨床轉化。干細胞治療前景可期!


參考文獻:

[1]Bennet L, Tan S, Heuij LVD, et al. Cell therapy for neonatal hypoxia-ischemia and cerebral palsy

[2]Synergistic Improvement in Children with Cerebral Palsy Who Underwent Double-Course Human Wharton’s Jelly Stem Cell Transplantation

[3]馬秀偉. 兒童腦性癱瘓的治療進展

[4]Administration of autologous bone marrow derived mononuclear cells in children with incurable neurological disorders and injury is safe and improves their quality of life

[5]Treatment of one case of cerebral palsy combined with posterior visual pathway injury using autologous bone marrow mesenchymal stem cells

[6]Neural stem cell-like cells derived from autologous bone mesenchymal stem cells for the treatment of patients with cerebral palsy

[7]王亞莉,齊江彤,張金龍,等 . 自體骨髓間充質干細胞移植治療腦癱 2 年隨訪

[8]楊萬章,吳 芳,張 敏,等1 臍血源神經干細胞移植治療神經系統疾病臨床總結和分析

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